Kettőzheti a túlélési időt az új hasnyálmirigyrák-gyógyszer, amelyet az FDA jóváhagyott

Az amerikai gyógyszerhatóság mindössze 35 napos elbírálás után engedélyezte a daraxonrasib nevű készítményt, amely a hasnyálmirigyrákkal élő betegek túlélési idejét megduplázta a klinikai vizsgálatban. A napi kétszer szedhető tabletta azoknak jelenthet új esélyt, akiknél a kemoterápia már nem hozott eredményt.

A hasnyálmirigyrák hosszú ideje az egyik legnehezebben kezelhető daganatos betegség: a diagnózis után öt évvel a betegeknek mindössze 3 százaléka él, a kezelés pedig rendszerint különösen megterhelő kemoterápiát jelent. Éppen ezért keltett komoly figyelmet a Revolution Medicine által kifejlesztett daraxonrasib, amelyet az amerikai FDA azoknál a betegeknél engedélyezett, akik már átestek kemoterápián, ám a daganat tovább növekedett.

A jóváhagyás alapjául szolgáló harmadik fázisú klinikai vizsgálatban a betegek átlagos túlélése 7 hónapról több mint 13 hónapra emelkedett. Az eredményeket májusban, az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság chicagói éves konferenciáján mutatták be, ahol a jelen lévő orvosok és kutatók felállva tapsoltak, néhányuknak könny szökött a szemébe – számolt be róla a New York Times.

„Ilyet még nem láttam a hasnyálmirigyrákkal kapcsolatos vizsgálatainkban” – nyilatkozta a lapnak dr. Brian Wolpin, a bostoni Dana-Farber Cancer Institute kutatója, a tanulmány vezetője. Mint mondta, csak ismételgette magában: „Hűha.”

A gyógyszer a KRAS nevű fehérjét célozza, amelyre a hasnyálmirigyrák – és számos más daganattípus – létfontosságú szüksége van. Évtizedeken át úgy tartották, hogy a KRAS gyógyszeresen nem támadható, mert felülete túlságosan sima ahhoz, hogy egy molekula megkapaszkodjon rajta. A daraxonrasib azonban úgy köt össze más molekulákat, hogy az így létrejövő képződmény meg tudja ragadni a fehérjét, és megakadályozza, hogy az a daganathoz jusson.

A siker nemcsak egyetlen készítményt érint: a KRAS-gátló szerek egész kutatási területe kaphat lendületet. A vastagbél- és a tüdőrák szintén támaszkodik erre a fehérjére, és a New York Times szerint jelenleg több tucat KRAS-gátló hatóanyagot vizsgálnak – önmagában, kemoterápiával, illetve immunterápiával kombinálva.

Ritka esetekben a szer még ennél is többet nyújthat. Egy hetvenes éveiben járó férfi 2022-ben csatlakozott a klinikai vizsgálathoz, amikor daganata már a nyirokcsomóira is átterjedt, és úgy érezte, nincs esélye. A tabletta hatására a daganatok annyira összezsugorodtak, hogy a férfi ma is él, a képalkotó vizsgálatokon pedig már nem is látszanak az elváltozások.

A készítményt egyelőre a kemoterápia után alkalmazható kezelésként vizsgálták és engedélyezték, de Gina Kolata, a New York Times cikkének szerzője egy olvasói kérdésre válaszolva jelezte: már folynak a vizsgálatok arról, hogy a gyógyszer korábbi stádiumokban is hatékony lehet-e. A kezelés költségeit a biztosítók nagyrészt fedezik.